Przeciwciała monoklonalne będą coraz bardziej dostępne?

Przeciwciała monoklonalne należą do tzw. bioterapeutyków, czyli czynnych biologicznie substancji pochodzenia zwierzęcego lub ludzkiego, produkowanych metodami nowoczesnej biotechnologii.

Przeciwciała (inaczej immunoglobuliny) to białka wydzielane przez specyficzne białe krwinki, pobudzone limfocyty, które mają zdolność do rozpoznawania specyficznych substancji, zwłaszcza białek tzw. antygenów. Wiążą się z nimi, co może hamować działanie antygenu.

– Aby użyć przeciwciał w celach leczniczych, przede wszystkim musimy wiedzieć, na jakie białko w organizmie zadziałać, a następnie wyprodukować wielką ilość identycznych przeciwciał, które wykonają zadanie – mówił toksykolog prof. Krzysztof Krzystyniak podczas konferencji w Urzędzie Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.

W roku 1984 Niels K. Jerne, Georges J.F. Kohler i Cesar Milstein otrzymali nagrodę Nobla za badania nad przeciwciałami monoklonalnymi. Takie przeciwciała są identycznymi klonami. Ich wytwórcą jest „nieśmiertelny” limfocyt. Aby go uzyskać, wystarczy połączyć wytwarzający potrzebne przeciwciała limfocyt z komórką szpiczaka, która może się dzielić bez ograniczeń.

Możliwości wykorzystania przeciwciał są szerokie. Mogą one działać same albo dostarczać w odpowiednie miejsce toksyczne związki lub promieniotwórcze izotopy, niszczące wybrane komórki.

Obecnie pracuje się głównie nad leczeniem chorób nowotworowych, chorób układu krążenia, cukrzycy, otyłości, choroby Alzheimera. Na przykład w reumatoidalnym zapaleniu stawów stosuje się infliximab, przeciwciało blokujące cytokinę TNF.

Prof. Krzystyniak przywołał przykład młodej pacjentki, którą przywieziono do Warszawskiego Instytutu Reumatologii z ciężkim rzutem choroby. Chora nie mogła się ruszać. Po podaniu kroplówki z infliximabem wyszła ze szpitala o własnych siłach.

Innym przykładem skuteczności przeciwciał monoklonalnych może być leczenie chłoniaków rituximabem czy ciężkiej astmy omalizumabem. Denosumab znajduje zastosowanie w leczeniu osteoporozy, a ranibizumab dokonał przełomu w leczeniu degeneracji plamki żółtej oka (wzrok pacjentów, którzy go dostają nie tylko już się nie pogarsza, ale zaczyna polepszać).

Objawy uboczne leczenia są łagodne. Obniżeniu ulega nieco odporność na infekcję. Kompleksy przeciwciał i antygenów są uprzątane przez makrofagi. Jednak czasami pojawia się poważny problem np. w leczeniu stwardnienia rozsianego. Choć natalizumab zapobiega postępom choroby, raz na 1-2 tysiące przypadków dochodzi do ciężkiego zapalenia mózgu. Pacjenci wymogli jednak dopuszczenie leku do użytku. Dla nich ryzyko było warte podjęcia.

Aktualnie w USA i Europie zarejestrowanych jest około 30 terapeutycznych przeciwciał, 160 dopuszczono do badań klinicznych, badania przedkliniczne obejmują od 200 do 300. Rynek na przeciwciała monoklonalne jest szacowany na wiele miliardów dolarów. Przeciwciała powstają w ogromnych, mieszczących nawet 200 tysięcy litrów tankach, w których unoszą się miliardy limfocytów.

Samo zbudowanie takiej instalacji kosztuje setki milionów dolarów. Kosztowne jest też utrzymanie jej w ruchu. Niełatwe jest też oczyszczanie przeciwciał i nadawanie im postaci gotowego leku. Uzyskanie grama przeciwciał kosztuje nawet 3 tys. dolarów. Żadne państwo nie może sobie pozwolić na fundowanie tak drogich leków wszystkim potrzebującym.

Dużo prościej byłoby uprawiać wytwarzające ludzkie przeciwciała rośliny. Jeśli uda się opracować wydajną technologię produkcji, koszt zmaleje nawet do kilkunastu dolarów za gram przeciwciał.